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每周资讯 · 细胞基因疗法、核酸药物产业跟踪 0926~1002

有20家公司披露关心进展,4家公司发生认识变动,6家公司完成融资或交易。

9月26日,BioNTech和辉瑞向FDA提交其奥密克戎BA.4/BA.5双价疫苗针对5-11岁儿童群体使用的EUA。支持该申请的数据来自于奥密克戎BA.1二价疫苗的安全性和免疫原性数据、奥密克戎BA.4/BA.5二价疫苗的非临床和生产数据以及临床前数据。这两家公司已启动了一项1/2/3期研究(NCT05543616,C4591048)来评估该二价疫苗在6个月至11岁儿童中不同剂量和给药方案的安全性、耐受性和免疫原性,其中,在5-11岁儿童中诱导的抗体反应与16-25岁接种的人群中所记录的抗体反应相当,表现出强大的中和抗体反应和良好的安全性。另外两个年龄组(2-5岁和6个月-2岁)的临床数据预计最早将于今年第四季度发布。

9月28日,BioNTech和辉瑞已经向EMA提交了针对奥密克戎BA.4/BA.5二价疫苗加强针的变更上市许可申请,将5至11岁年龄组的儿童纳入使用人群。

9月27日,传奇生物宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准CARVYKTI®(西达基奥仑赛, Cilta-cel)用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者,仅限符合以下两项条件:患者无靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)阳性T细胞输注治疗史;患者既往接受过至少三线治疗,包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38单克隆抗体,且对末次治疗无响应或已复发。

9月27日,Avidity宣布FDA暂停AOC 1001用于成人肌强直性营养不良症(DM1)的1/2期MARINA临床试验招募新的参与者,目前已经参加MARINA和MARINA-OLE扩展试验的近40名参与者可以继续接受AOC 1001治疗。主要是因为在MARINA研究中4mg/kg队列有一名受试者报告严重不良事件,Avidity公司正在与FDA密切合作调查这一事件的原因

9月28日,PepGen公布了其用于治疗杜氏肌肉萎缩症(DMD)的PGN-EDO51在健康志愿者上的积极1期试验结果。公司称与其他跳过51号外显子疗法的公开临床数据相比,PGN-EDO51在单次用药后表现出了最高的寡核苷酸递送和外显子跳过水平,且普遍耐受性良好。公司计划于2023年上半年在DMD患者中启动2a期多剂量递增临床试验。

9月28日,Aligos对强生公司的诉讼作出回应,进一步说明了所有工作都是由Aligos员工在离开强生公司后完成的。并提出反诉,指控强生存在不正当竞争和承诺欺诈行为。

7)Wave life公布WVE-006临床前数据显示抗胰蛋白酶缺乏症的治疗潜力

9月19日,瑞博生物siRNA疗法RBD7022注射液获批临床,适应症为以低密度脂蛋白胆固醇升高为特征的原发性(家族性和非家族性)高胆固醇血症或混合型高脂血症。这也是第一款由国内药企自主研发的针对ASGPR和PCSK9的siRNA疗法获批临床。 9月28日,Wave life发布分析师和投资者交流会,重点说明了WVE-006对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AADT)的治疗潜力。在AATD小鼠模型13周时,用WVE-006治疗可使SERPINA1转录本的RNA编辑率达到约50%,此外,用WVE-006治疗的小鼠的AAT蛋白水平比安慰剂组高出约7倍,远高于既定的保护阈值11uM。WVE-006使血清中的野生型M-AAT蛋白恢复了约50%,且导致中性粒细胞弹性酶抑制活性增加3倍,表明恢复的M-AAT蛋白具有功能性。公司预计将在2023年提交IND申请。

9月30日,英百瑞IBR733细胞注射液临床实验申请获得NMPA受理,为国内首个进入临床的非病毒非基因修饰方法的CAR-raNK细胞疗法,IBR733注射液是同源异体外周血来源的通用现货型CAR-raNK细胞产品,用于治疗r/r AML。IBR733是由英百瑞自主研发的一款全球创新的CD33/CLL1双特异抗体与NK细胞复合偶联的产品,已有IIT结果显示,IBR733疗效与安全性表现优秀,将为AML患者带来新的希望。

9月29日,印尼药监局(BPOM)已为医药公司Etana旗下的新冠疫苗颁发了应急使用授权(EUA),用于基础免疫和加强针。据悉这款疫苗由苏州艾博生物,云南沃森生物联合研发。2022年7月27日,艾博生物与Etana签署了一项技术转让协议,允许后者在印度尼西亚本地生产mRNA新冠疫苗。

11)Avidity宣布治疗成人面瘫肱骨肌肉萎缩症的AOC 1020进入1/2期临床

9月29日,Avidity宣布AOC 1020推进到治疗成人面瘫肱骨肌肉萎缩症(FSHD)的1/2期FORTITUDE临床试验。AOC 1020已是公司第二个进入临床开发的肌肉靶向的小干扰核酸类抗体寡核苷酸结合物(siRNA AOC)。FORTITUDE试验是一项随机、安慰剂对照、双盲、1/2期临床试验,计划招募68名患有FSHD的成年受试者来评估AOC 1020静脉注射的安全性、耐受性、药代动力学和药效学,主要目的是评估AOC 1020对FSHD患者的安全性和耐受性。

9月29日,Silence宣布SLN124(一种靶向TMPRSS6基因的siRNA)在24名非输血依赖性地中海贫血成人患者中进行的GEMINI II一期研究中单剂量部分的初步结果。单次皮下给药后(1.0、3.0和6.0毫克/千克),未发生与SLN124有关的严重不良事件或导致停药,也没有观察到剂量限制性毒性或药物相关的肝损伤,预计将于明年完成在多剂量组中进行的铁代谢的药代动力学和药效学研究评估。

9月26日,Celularity宣布在Frontiers in Immunology上发表一项抗病毒药物的研究:胎盘衍生的NK细胞 (CYNK) 在甲型流感病毒(IAV)感染中的作用。该研究展示了 IAV 如何通过多种应激配体和 NK 受体激活途径使受感染的细胞对 CYNK-001 的靶向敏感。在治疗上,CYNK-001可能为IAV 和其他病毒感染患者带来益处,包括用于治疗选择有限的患者的传染病。NK细胞属于先天免疫,能够杀死IAV感染的细胞并产生细胞因子,在预防IAV感染方面很重要。

9月28日,CRISPR宣布FDA授予CTX130™再生医学高级疗法(RMAT)称号,CTX130™是公司全资拥有的靶向CD70通用CAR T 细胞疗法,用于治疗蕈样肉芽肿和Sézary 综合征 (MF/SS)。目前CTX130 正在进行两项独立的 1 期单臂、多中心、开放标签临床试。

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